«GeneTx y Ultragenyx reciben autorización de la Sanidad de Canada para comenzar el estudio clínico de GTX-102 en Canadá para el tratamiento del síndrome de Angelman»
19 de mayo de 2021 08:30 ET | Fuente: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
SARASOTA, Fla. Y NOVATO, Calif., 19 de mayo de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – GeneTx Biotherapeutics LLC y Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), compañías que se asociaron en el desarrollo de GTX-102 administrado intratecalmente, un tratamiento en investigación para Síndrome de Angelman, anunciaron hoy que han recibido autorización de Health Canada para comenzar a inscribir el estudio de fase 1/2 de GTX-102 en pacientes pediátricos con síndrome de Angelman en Canadá. Se espera que el primer paciente en Canadá se inscriba a principios de la segunda mitad de 2021, y se esperan datos clínicos de algunos pacientes en el estudio antes de finales de 2021.
El estudio de fase 1/2, abierto, de dosis múltiples y escalada de dosis evalúa la seguridad, la tolerabilidad y las concentraciones en plasma y líquido cefalorraquídeo (LCR) de GTX-102 en pacientes pediátricos con síndrome de Angelman con un diagnóstico genéticamente confirmado de deleción del gen materno UBE3A. Según el protocolo enmendado, aproximadamente 12 pacientes se inscribirán en dos cohortes divididas por edad: los pacientes de 4 a 7 años se inscribirán en la Cohorte 4 y los pacientes de 8 a 17 años se inscribirán en la Cohorte 5.
Las dosis iniciales en las cohortes 4 y 5 serán de 3,3 y 5 mg, respectivamente. Los pacientes recibirán de 3 a 4 dosis mensuales, tituladas individualmente a través de pasos más pequeños que las primeras tres cohortes con aumentos basados en la respuesta y el control de seguridad mejorado. Luego, los pacientes pasarán a una fase de mantenimiento durante la cual recibirán GTX-102 cada tres meses y se continuará monitoreando la respuesta y la seguridad. En esta fase, la titulación de la dosis puede continuar hasta una dosis individual máxima de 14 mg.
Situación regulatoria en otras regiones
Una agencia reguladora nacional en Europa también ha acordado en principio la expansión del ensayo a Europa utilizando el mismo diseño de estudio modificado propuesto, dosificación y estrategia de administración, pendiente de revisión y aprobación de la solicitud. Recientemente se ha presentado la solicitud para iniciar el estudio clínico en esta región.
Las conversaciones con la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) están en curso, incluida una revisión de las evaluaciones de seguridad adicionales que se han proporcionado.
Acerca del síndrome de Angelman
El síndrome de Angelman es un trastorno neurogenético poco común causado por la pérdida de función del alelo del gen UBE3A heredado por la madre. El patrón de herencia específico de la madre del síndrome de Angelman se debe a la impronta genómica de UBE3A en las neuronas del sistema nervioso central, un fenómeno natural en el que se expresa el alelo UBE3A materno y no el UBE3A paterno. El silenciamiento del alelo paterno UBE3A está regulado por la transcripción antisentido UBE3A (UBE3A-AS), el objetivo previsto de GTX-102. En casi todos los casos de síndrome de Angelman, el alelo materno UBE3A falta o está mutado, lo que resulta en una expresión de proteína limitada o nula. Esta afección generalmente no se hereda, sino que ocurre espontáneamente. Se estima que afecta a 1 de cada 12.000 a 1 de cada 20.000 personas en todo el mundo.
Las personas con síndrome de Angelman tienen retraso en el desarrollo, problemas de equilibrio, deterioro motor y convulsiones debilitantes. Algunas personas con síndrome de Angelman no pueden caminar y la mayoría no habla. La ansiedad y la alteración del sueño pueden representar serios desafíos en las personas con síndrome de Angelman. Si bien las personas con síndrome de Angelman tienen una esperanza de vida normal, requieren atención continua y no pueden vivir de forma independiente. El síndrome de Angelman no es un trastorno degenerativo, pero la pérdida de la expresión de la proteína UBE3A en las neuronas da como resultado comunicaciones anormales entre las neuronas. El síndrome de Angelman a menudo se diagnostica erróneamente como autismo o parálisis cerebral. Actualmente no existen terapias aprobadas para el síndrome de Angelman; sin embargo, varios síntomas de este trastorno se pueden revertir en modelos animales adultos del síndrome de Angelman, lo que sugiere que la mejora de los síntomas se puede lograr potencialmente a cualquier edad.
Acerca de la GTX-102
GTX-102 es un oligonucleótido antisentido en investigación diseñado para apuntar e inhibir la expresión de UBE3A-AS. Los estudios no clínicos muestran que GTX-102 reduce los niveles de UBE3A-AS y reactiva la expresión del alelo UBE3A paterno en las neuronas del SNC. La reactivación de la expresión paterna de UBE3A en modelos animales del síndrome de Angelman se ha asociado con mejoras en algunos de los síntomas neurológicos asociados con la afección. La GTX-102 recibió la designación de medicamento huérfano, la designación de enfermedad pediátrica rara y la designación de vía rápida de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). En agosto de 2019, GeneTx y Ultragenyx anunciaron una asociación para desarrollar GTX-102, y Ultragenyx recibió una opción exclusiva para adquirir GeneTx.
Acerca de GeneTx Biotherapeutics
GeneTx Biotherapeutics LLC es una empresa de biotecnología de nueva creación que se centra en desarrollar y comercializar un tratamiento antisentido seguro y eficaz para el tratamiento del síndrome de Angelman. GeneTx fue lanzado por FAST, una organización de defensa del paciente y el mayor patrocinador no gubernamental de la investigación del síndrome de Angelman. GeneTx obtuvo la licencia de los derechos de propiedad intelectual de tecnología antisentido del Sistema Universitario Texas A&M en diciembre de 2017.
Acerca de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica comprometida con brindar nuevas terapias a los pacientes para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultrararas graves. La compañía ha creado una cartera diversa de medicamentos aprobados y candidatos a tratamiento destinados a abordar enfermedades con una alta necesidad médica insatisfecha y una biología clara, para las que generalmente no existen terapias aprobadas para tratar la enfermedad subyacente.
La empresa está dirigida por un equipo directivo con experiencia en el desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de fármacos rentables y rentables, con el objetivo de ofrecer terapias seguras y eficaces a los pacientes con la máxima urgencia.
Para obtener más información sobre Ultragenyx, visite el sitio web de la empresa en: www.ultragenyx.com.
Declaraciones prospectivas
Excepto por la información histórica contenida en este documento, los asuntos establecidos en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones relacionadas con las expectativas y proyecciones de Ultragenyx con respecto a sus resultados operativos futuros y desempeño financiero, las reducciones anticipadas de costos o gastos, el momento, el progreso y los planes para sus programas clínicos. y los estudios clínicos, las interacciones regulatorias futuras y los componentes y el momento de las presentaciones regulatorias son declaraciones prospectivas dentro del significado de las disposiciones de «puerto seguro» de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos sustanciales y incertidumbres que podrían causar que nuestros programas de desarrollo clínico, colaboración con terceros, resultados futuros, desempeño o logros difieran significativamente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, los efectos de la pandemia de COVID-19 en las actividades clínicas, los resultados comerciales y operativos de la empresa, los riesgos relacionados con la dependencia de socios externos para realizar determinadas actividades en nombre de la empresa, la incertidumbre y los posibles retrasos relacionados. al desarrollo de fármacos clínicos, oportunidades de mercado menores a las anticipadas para los productos de la compañía y candidatos a productos, riesgos de fabricación, competencia de otras terapias o productos y otros asuntos que podrían afectar la suficiencia de efectivo existente, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo para financiar operaciones, los resultados operativos futuros y el desempeño financiero de la compañía, el momento de las actividades de los ensayos clínicos y los resultados de los informes, y la disponibilidad o el potencial comercial de los productos y fármacos candidatos de Ultragenyx. Ultragenyx no asume ninguna obligación de actualizar o revisar ninguna declaración prospectiva. Para obtener una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como los riesgos relacionados con el negocio de Ultragenyx en general, consulte el Informe trimestral de Ultragenyx en el Formulario 10Q presentado con los Valores. y Exchange Commission el 5 de mayo de 2021, y sus informes periódicos posteriores presentados ante la Securities and Exchange Commission.
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