Melbourne, Australia: Neuren Pharmaceuticals (ASX: NEU) ha recibido la aprobación de la
FDA (Food and Drug Administration) para continuar con el ensayo en fase 2 de NNZ-2591 para el síndrome de Angelman. La solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el programa del síndrome de Angelman está ahora activo.
Jon Pilcher, director general de Neuren, comentó: «La aprobación por parte de la FDA de la primera IND para NNZ-2591 es un gran paso adelante en el plan de Neuren para desarrollar NNZ-2591 para cuatro trastornos graves del neurodesarrollo.
El ensayo en fase 2 para el síndrome de Angelman en Australia ha sido muy esperado por la
comunidad Angelman y estamos muy contentos de poder comenzar. También esperamos recibir el mes que viene la autorización de nuestras solicitudes de IND para ensayos en fase 2 similares en los síndromes de PhelanMcDermid y Pitt Hopkins, siempre que se completen esas revisiones de la FDA».
El ensayo en fase 2 para SA se llevará a cabo en tres hospitales de Australia, con un máximo de 20 niños de 3 a 17 años para examinar la seguridad, la tolerancia, la farmacocinética y la eficacia durante 13 semanas de tratamiento con NNZ-2591. El inicio del ensayo está sujeto a la aprobación del Comité Ético. Los resultados del ensayo están previstos para el primer semestre de 2023. Paralelamente al ensayo, Neuren está también llevando a cabo el trabajo fundacional para preparar el desarrollo de la fase 3.
Actualmente no hay medicamentos aprobados para el SA, que se caracteriza por un grave
retraso en el desarrollo y problemas de aprendizaje que se manifiestan a la edad de entre 6 y 12 meses. Los niños y adultos que padecen esta enfermedad suelen tener problemas de equilibrio y convulsiones debilitantes. Algunos no llegan a caminar, la mayoría no habla y la dificultad con el sueño también puede ser un problema grave. Las personas tienen una esperanza de vida normal, pero necesitan cuidados continuos y no pueden vivir de forma independiente. El SA está causado por una pérdida de función del gen UBE3A del cromosoma 15.