FAST firma acuerdo con la Universidad de Pensilvania para impulsar estudios preclínicos de terapia génica hasta fase de “nuevo fármaco en investigación” (IND).
17 de octubre de 2023 — La Fundación sin ánimo de lucro FAST (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics) anunció hoy que ha firmado un acuerdo exclusivo de investigación y desarrollo global con la Universidad de Pensilvania para desarrollar un programa de terapia génica basada en virus adenoasociado (AAV) para el síndrome de Angelman (SA).
El síndrome de Angelman es un trastorno neuro-genético no degenerativo que se estima se produce en aproximadamente uno de cada 15.000 nacimientos, o unas 500.000 personas en todo el mundo, y que conlleva importantes necesidades de atención médica no cubiertas, tales como retraso del desarrollo, ausencia de habla, convulsiones, fuerte trastorno del sueño y alteraciones de la motricidad, entre otros síntomas graves. Actualmente ningún país del mundo cuenta con una terapia aprobada para tratar el síndrome de Angelman.
FAST ha financiado estudios de investigación preclínicos en el Programa de Terapia Genética (GTP, por sus siglas en inglés) de la Universidad de Pensilvania (Penn) desde 2017 para desarrollar una terapia génica para el síndrome de Angelman que se administre directamente al sistema nervioso central (SNC). Como ahora se dispone de sólidos datos preclínicos, ya es posible concentrarse en desarrollar un potencial fármaco para uso en humanos a través de la fase de estudios finales de investigación previos a una solicitud de estudios de “nuevo fármaco en investigación” (IND), prerrequisito para realizar posteriormente los primeros ensayos clínicos con pacientes.
Este nuevo acuerdo de colaboración, actualizado y ampliado, permite seguir avanzando a partir de lo obtenido con la financiación inicial que FAST concedió a Penn y permitirá a FAST colaborar más estrechamente con el equipo de Penn para progresar más rápido en lograr que este potencial fármaco llegue a la fase de ensayos clínicos con personas que viven con SA.
«Hemos estado trabajando para decidir si proceder o no desde 2017», dijo Allyson Berent, DVM, DACVIM, Directora Científica de FAST. «Es muy gratificante poder observar los resultados prometedores obtenidos a partir de sólidos datos preclínicos gracias a que FAST no ha cesado de financiar estudios año tras año. En el último año, un gran número de empresas han cambiado sus prioridades en materia de enfermedades raras, pero la prioridad de FAST seguirá inamovible. Nos esforzamos para garantizar que la ciencia basada en la excelencia avance en todo momento de la forma más segura y eficiente posible, y para aprovechar cada oportunidad de poder ayudar a aquellas personas que viven con el síndrome de Angelman».
«Desde el comienzo, nuestra colaboración con el equipo de FAST y la comunidad del síndrome de Angelman ha sido muy productiva y gratificante», comentó el Dr. Jim Wilson, PhD, Director del Programa de Terapia Genética, profesor Rose H. Weiss y director del Centro de Enfermedades Huérfanas y profesor de Medicina y Pediatría en la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania. «Nuestros dos equipos han estado trabajando enfocados en la misión y los datos, colaborando estrechamente para llegar hasta este punto de inflexión clave. FAST y GTP han decidido proceder a continuar desarrollando de forma rápida y segura una prometedora molécula para uso en seres humanos como una potencial terapia genética para tratar el síndrome de Angelman».
ACERCA DE FAST
FAST es la fundación que mayor financiación aporta a la investigación del síndrome de Angelman a nivel mundial. Nuestro objetivo es lograr que tratamientos prácticos se incorporen a la práctica médica de la forma más rápida y segura posible. Tenemos la esperanza de que los programas que financiamos animen a agencias gubernamentales, otras fuentes de financiación y organizaciones de todo el mundo a financiar más proyectos de investigación.