22 de Marzo 2021
Estimada comunidad del síndrome de Angelman,
Escribimos esta carta para compartir con vosotros una actualización sobre nuestro progreso hacia el inicio de nuestro ensayo clínico en personas que viven con el síndrome de Angelman. El año pasado fue increíblemente difícil en muchos niveles, y aunque el 2021 seguirá teniendo sus desafíos, tenemos la esperanza de que nuestras vidas comiencen a volver a la normalidad y de que habrá grandes avances hacia un tratamiento para las personas que viven con el síndrome de Angelman en el año que viene.
Como anunciamos en diciembre de 2020, anticipamos comenzar nuestro ensayo clínico en la segunda mitad de 2021 y seguimos en camino de alcanzar ese objetivo. Estamos completando los estudios preclínicos necesarios con nuestro compuesto principal y estamos seguros de haber seleccionado el mejor compuesto para llevarlo a cabo como un tratamiento potencial para la población más amplia del síndrome de Angelman. También hemos comenzado a prepararnos para las actividades operativas para lanzar nuestro ensayo clínico. Algunas de esas actividades incluyen discusiones con las autoridades reguladoras locales en los EE. UU. Y otros países, identificación del sitio, así como el desarrollo de herramientas específicas para el síndrome de Angelman, para crear oportunidades óptimas para capturar y medir los posibles cambios de los participantes que pueden verse en el ensayo clínico. .
Estamos en camino de iniciar el estudio global de Fase 1-2a a finales de este año. El estudio inscribirá hasta 50 participantes e incluirá un amplio rango de edades, desde niños pequeños hasta adultos. El objetivo principal de este primer estudio es determinar la seguridad y tolerabilidad de nuestro medicamento. El estudio incluirá varias evaluaciones clínicas completadas en las visitas a la clínica, así como cuestionarios que los padres o cuidadores completarán en casa.
Entendemos que es de vital importancia comunicarse a menudo con la comunidad y estamos comprometidos a proporcionar actualizaciones periódicas sobre nuestro progreso. Nuestro objetivo es manteneros informados sobre el proceso del ensayo clínico, las actividades relacionadas con el inicio del estudio y los plazos previstos.
Estamos muy agradecidos con todas las familias que se ofrecen como voluntarias para participar en los esfuerzos de investigación y desarrollo de medicamentos. Solo con vuestro apoyo podemos hacer avanzar las terapias potenciales hacia los ensayos clínicos. Esperamos continuar nuestra extraordinaria asociación con la comunidad a medida que avanzamos hacia un tratamiento para el síndrome de Angelman.
Atentamente,
Equipo de síndrome de Ionis Angelman
