Inicio de la Fase 3 del ensayo clínico de GTX-102 en Síndrome de Angelman
La Unidad de Síndrome de Angelman del Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda (Madrid) informa sobre el próximo inicio de la Fase 3 del ensayo clínico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de GTX-102 en pacientes pediátricos con Síndrome de Angelman. Este estudio busca ofrecer nuevas opciones terapéuticas y mejorar la calidad de vida de los niños y niñas que viven con esta condición.
Criterios de inclusión para participar en el estudio:
- Pacientes de entre 4 y menos de 18 años.
- Diagnóstico de deleción asociada al Síndrome de Angelman.
- Capacidad de deambular, con o sin ayuda.
- No haber recibido previamente terapia con oligonucleótidos antisentido ni ningún tipo de terapia génica.
- No haber participado en otro ensayo clínico con fármacos de investigación en los seis meses previos a la inclusión.
Es importante destacar que en esta fase algunos/as pacientes recibirán placebo. Sin embargo, una vez finalizado el primer año de estudio, todos los participantes recibirán el tratamiento con el fármaco.
Para más información sobre la posible participación en el ensayo, no dudéis en poneros en contacto con la Unidad de Síndrome de Angelman a través del correo electrónico: angelman.huphm@salud.madrid.org
