Ultragenix completa el reclutamiento del estudio Aspire de fase III que evalúa el GTX-102
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha anunciado hoy que el estudio Aspire de fase III, que evalúa el GTX-102 (apazunersen) como tratamiento para el síndrome de Angelman, ha completado el reclutamiento de participantes, con aproximadamente 129 participantes de entre 4 y 17 años con un diagnóstico genético confirmado de deleción completa del gen UBE3A materno.
«La aceleración del reclutamiento para el estudio Aspire de fase III pone de relieve la urgente necesidad y el fuerte deseo de contar con un tratamiento eficaz para estos pacientes. El apoyo de la comunidad del síndrome de Angelman ha sido fundamental para alcanzar este importante hito para el GTX-102, con la finalización del reclutamiento en siete meses. Estamos muy agradecidos a los equipos de los centros del estudio, a los investigadores y a las familias por su dedicación y apoyo», ha declarado el Dr. Eric Crombez, director médico de Ultragenyx.
