Farmacéuticas

Oak Hill Bio anuncia la publicación de los resultados del estudio de fase 1 sobre Rugonersen en Nature Medicine

12.07.2025

Oak Hill Bio ha anunciado la publicación de los resultados del estudio de fase 1 TANGELO con rugonersen en Nature Medicine.

El estudio aporta pruebas de la mejora de la actividad cerebral y la capacidad de desarrollo en niños con síndrome de Angelman en comparación con la historia natural.

«Se trata de resultados prometedores que marcan un hito importante en el desarrollo de terapias modificadoras de la enfermedad para el síndrome de Angelman», afirmó el Dr. Mark Shen, uno de los investigadores principales y autores del artículo.

Comunicado de prensa de abril de 2025 en el que se anuncian los derechos exclusivos de Oak Hill Bio sobre el rugonersén y los planes para iniciar un estudio de fase 3 en pacientes con síndrome de Angelman a principios de 2026.

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