Acabamos de conocer que el estudio Aspire de fase III sobre el GTX-102 (apazunersen) para el síndrome de Angelman no ha alcanzado el criterio de valoración principal —la variación respecto al valor basal en la puntuación bruta cognitiva de la escala Bayley-4— ni el criterio de valoración secundario clave —la respuesta neta en el Índice de Respuesta Multidominio (MDRI)—.
Como comunidad, nos sentimos decepcionados por esta noticia. Aunque este resultado no es el que ninguno de nosotros esperaba, no cambia nuestro compromiso de ayudar a nuestros seres queridos que viven con el síndrome de Angelman, un objetivo que compartimos con toda la comunidad del síndrome de Angelman en todo el mundo.
La investigación clínica solo es posible gracias a que las familias están dispuestas a dar un paso adelante. Vuestra contribución a este campo es enorme, y os estamos profundamente agradecidos.
Hemos solicitado a Ultragenyx la organización de un seminario web para la comunidad y publicaremos cualquier información relacionada tan pronto como la tengamos.
Si actualmente participas en un ensayo clínico de Ultragenyx, ponte en contacto con el médico que dirige el ensayo (investigador principal) para plantearle cualquier duda y comentar los próximos pasos.
Si tienes preguntas sobre el ensayo y estos datos, ponte en contacto con patientinquiry@ultragenyx.com.
