El Programa de Investigación Afiliado a FAST en UCLA recibe $5.8 millones para avanzar en la terapia génica para el síndrome de Angelman
El Dr. Roger Hollis, de la Universidad de California, Los Ángeles, científico del proyecto del laboratorio del Dr. Donald Kohn, un líder mundial en el desarrollo de terapias de reemplazo génico usando células madre sanguíneas, ha recibido un premio de investigación translacional de $5.8 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) para apoyar aún más el desarrollo de una terapia génica con células madre hematopoyéticas (HSC-GT) para tratar el síndrome de Angelman (AS).
El equipo de UCLA está desarrollando aún más este enfoque de terapia génica en el que las propias células madre sanguíneas de un paciente pueden ser modificadas para agregar una copia saludable del gen UBE3A, que generalmente está ausente o no funciona en pacientes con AS. Los datos hasta la fecha, financiados por TransformaTx Biotherapeutics, una empresa biotecnológica fundada por la Fundación para las Terapias del Síndrome de Angelman (FAST), han demostrado una corrección sintomática completa en el modelo animal adulto comúnmente utilizado para esta enfermedad.
“Este programa ha entregado consistentemente datos extraordinarios en animales, reforzando su potencial como un tratamiento revolucionario”, dijo el Dr. Donald Kohn, Profesor Distinguido de Microbiología, Inmunología y Genética Molecular y Director del Programa de Medicina Genética Humana en UCLA, y miembro del Centro Eli y Edythe Broad de Medicina Regenerativa e Investigación con Células Madre en UCLA. “Estamos emocionados de colaborar con TransformaTx Biotherapeutics y FAST para avanzar en esta terapia génica experimental hacia los ensayos clínicos y ofrecer más oportunidades de ensayos a quienes viven con el síndrome de Angelman.”
Chris Luthers, científico principal del equipo de biología molecular en UCLA que trabaja en el desarrollo de HSC-GT, presentó los resultados de estudios tanto in vitro como in vivo en la Cumbre Global FAST 2024 sobre el síndrome de Angelman. El equipo utilizará la nueva subvención de CIRM para preparar una presentación del paquete pre-IND (Investigational New Drug) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), que es el primer paso para lanzar un ensayo clínico de Fase 1 para evaluar la terapia en humanos. “Asegurar este financiamiento crítico de CIRM es un gran paso adelante, acelerando nuestro camino hacia un ensayo clínico de Fase 1”, dijo la Dra. Allyson Berent, directora de desarrollo de TransformaTx Biotherapeutics y directora científica de FAST. “Este logro es un testimonio de la dedicación de nuestro increíble equipo científico y de la comunidad de AS, cuyo apoyo ha impulsado este programa desde el principio.”
