FAST anuncia el lanzamiento de dos empresas biotecnológicas para avanzar en terapias experimentales dirigidas a genes para el síndrome de Angelman
La Fundación para las Terapias del Síndrome de Angelman (FAST) se enorgullece de anunciar el lanzamiento de dos empresas biotecnológicas, MavriX Bio (pronunciado ‘mavericks’) y CourageAS Bio (pronunciado ‘courageous’), cada una dedicada a avanzar en terapias potencialmente transformadoras para el síndrome de Angelman (AS). Estas empresas planean desarrollar terapias de reemplazo génico y edición génica, respectivamente, bajo la gestión de AS²Bio, el acelerador terapéutico lanzado por FAST.
MavriX Bio avanzará en la primera terapia experimental de reemplazo génico para el síndrome de Angelman entregada por AAV, basándose en investigaciones de vanguardia del laboratorio del Dr. Jim Wilson en la Universidad de Pensilvania, ahora Gemma Bio. Este programa, inicialmente financiado por FAST, representa un paso importante hacia la traducción clínica para un trastorno sin tratamientos aprobados que modifiquen la enfermedad.
CourageAS Bio, la segunda empresa recientemente lanzada, se centrará en avanzar en un programa experimental de edición génica no viral para el síndrome de Angelman. La edición génica tiene el potencial de dirigirse y restaurar la función del gen UBE3A endógeno, ofreciendo un enfoque innovador para tratar el trastorno.
«Estos lanzamientos marcan otro hito en nuestra misión de acelerar el ecosistema de desarrollo de fármacos para el síndrome de Angelman», dijo Alana Newhouse, presidenta de FAST. «Al establecer MavriX Bio y CourageAS Bio, y gestionar estos programas a través de AS²Bio, estamos asegurando que los avances científicos más prometedores se muevan rápidamente de la investigación a la clínica con el objetivo final de llegar a quienes más los necesitan.»
FAST ha sido durante mucho tiempo un líder en la financiación e impulso de la investigación traslacional, apoyando tanto la terapia génica, la edición génica como otras estrategias modificadoras de la enfermedad para abordar el síndrome de Angelman desde múltiples enfoques. El establecimiento de estas empresas bajo el acelerador AS²Bio refleja una visión estratégica para acelerar el desarrollo terapéutico, fomentando asociaciones industriales y avances regulatorios para llevar los tratamientos potencialmente transformadores a los ensayos clínicos lo más rápido posible.
«Estamos presenciando un momento extraordinario en el desarrollo de fármacos para el síndrome de Angelman», dijo Jennifer Panagoulias, directora de operaciones de MavriX Bio. «Con el apoyo de FAST y la base sentada por la investigación del Dr. Wilson, MavriX Bio se compromete a ofrecer el primer ensayo clínico de una terapia experimental de reemplazo génico para el síndrome de Angelman.»
De manera similar, CourageAS Bio impulsará la promesa de la edición génica como una estrategia terapéutica alternativa. «Creemos que la edición génica tiene un tremendo potencial para crear soluciones precisas y duraderas para el síndrome de Angelman y otros trastornos neurogenéticos», agregó Jiangbing Zhou, Asesor Principal de Tecnología de CourageAS Bio. «Estamos muy emocionados de llevar este programa al desarrollo clínico para nuestro programa principal en AS.»
Ambas empresas trabajarán estrechamente con líderes científicos, agencias regulatorias y la comunidad más amplia del síndrome de Angelman para garantizar una rigurosa traducción clínica y maximizar el potencial para los pacientes.
Para obtener más información sobre AS²Bio y sus programas, incluidas MavriX Bio y CourageAS Bio, visite https://www.AS²Bio.com/.
Acerca de la Fundación para la Terapéutica del Síndrome de Angelman (FAST)
FAST es el mayor financiador no gubernamental de la investigación sobre el síndrome de Angelman, dedicada a encontrar una cura a través de avances científicos y el desarrollo terapéutico. FAST colabora con investigadores, clínicos y líderes de la industria para acelerar el camino del descubrimiento al tratamiento.
Acerca de AS²Bio
AS²Bio es un acelerador terapéutico anunciado por FAST en 2024 para apoyar el desarrollo de múltiples estrategias de tratamiento para el síndrome de Angelman. Al fomentar y gestionar empresas biotecnológicas centradas en la terapia génica, la edición génica y otros enfoques innovadores, AS²Bio está impulsando la rápida traducción de avances científicos en tratamientos clínicos.
