Ipsen y Exicure firman una colaboración exclusiva dirigida a los trastornos neurodegenerativos raros

2 DE AGOSTO DE 2021
Ipsen obtiene opciones exclusivas para los ácidos nucleicos esféricos (SNAsTM) actualmente en evaluación de descubrimiento para la enfermedad de Huntington y el síndrome de Angelman

Exicure será responsable del descubrimiento y ciertas actividades de desarrollo preclínico. En caso de que Ipsen ejerza su opción a los dos programas, Ipsen será responsable de un mayor desarrollo y comercialización mundial.

Exicure recibirá un pago inicial de $ 20 millones y es elegible para recibir hasta $ 1 mil millones en tarifas de ejercicio de opciones y pagos por hitos si Ipsen opta por ambos programas, así como royalties escalonados.

París (Francia) y Chicago, IL, Cambridge, MA (EE. UU.) Lunes 2 de agosto de 2021 – Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) y Exicure Inc. (NASDAQ: XCUR) han firmado un acuerdo de colaboración exclusivo para investigar, desarrollar y comercializar nuevos ácidos nucleicos esféricos (SNA) como posibles tratamientos en investigación para la enfermedad de Huntington y el síndrome de Angelman.

Los oligonucleótidos son estructuras sintéticas de ácidos nucleicos que se pueden usar para modular la expresión génica a través de una variedad de procesos, que incluyen la activación, inhibición y modulación de corte y empalme de genes. Estas moléculas han demostrado su potencial en muchas áreas terapéuticas diferentes. Lograr la administración eficiente de oligonucleótidos a los órganos y tejidos diana, incluido el cerebro, sigue siendo una limitación importante para su uso. Los SNA de Exicure proporcionan propiedades químicas y bioquímicas distintas a los oligonucleótidos. En modelos preclínicos, se ha demostrado que los SNA mejoran la penetración celular, la biodistribución y las propiedades de persistencia orgánica de los oligonucleótidos, que potencialmente pueden mejorar la administración del fármaco a tejidos diana previamente inaccesibles, incluidas las regiones cerebrales profundas.

Philippe Lopes-Fernandes, director comercial de Ipsen, dijo que “la neurociencia está profundamente arraigada en Ipsen como un impulsor estratégico clave para nuestro negocio. Nos complace asociarnos con Exicure para avanzar en el desarrollo de opciones de tratamiento en investigación para la enfermedad de Huntington y el síndrome de Angelman, dos áreas de importante necesidad insatisfecha. Esta colaboración marca un paso importante en la maximización del potencial de esta nueva tecnología, que une la experiencia de Exicure y la sólida herencia de Ipsen en neurociencia. Con esta nueva colaboración profundizaremos nuestro compromiso con las personas que viven con afecciones neurológicas en todo el mundo ”.

«Estamos encantados de asociarnos con Ipsen, una empresa mundial líder con una experiencia y un compromiso importantes con el desarrollo de tratamientos para pacientes con enfermedades neurológicas raras», dijo David Giljohann, Ph.D., director ejecutivo de Exicure, Inc. «En colaboración con Ipsen, tenemos la oportunidad de aplicar nuestra tecnología a la enfermedad de Huntington y al síndrome de Angelman, ambas indicaciones que requieren una profunda penetración cerebral y avances tecnológicos para alcanzar objetivos previamente difíciles de administrar. Creemos que la tecnología de nuestra plataforma con su profunda penetración y persistencia de efecto medicinal permitirá a Exicure e Ipsen superar los desafíos de los oligonucleótidos de primera generación y brindar nuevos medicamentos a los pacientes que los necesiten ”.

Según el acuerdo, Ipsen recibirá opciones exclusivas para licenciar terapias basadas en SNA que surjan de dos programas de colaboración para la enfermedad de Huntington y el síndrome de Angelman. Ipsen pagará a Exicure un pago en efectivo por adelantado de $ 20 millones al cierre y Exicure será responsable del descubrimiento y ciertas actividades de desarrollo preclínico. En caso de que Ipsen ejerza su opción, Ipsen será responsable de un mayor desarrollo y comercialización de los productos con licencia. Exicure recibirá un pago inicial de $ 20 millones y es elegible para recibir hasta $ 1 mil millones en tarifas de ejercicio de opciones y pagos por hitos si Ipsen opta por ambos programas, así como regalías escalonadas.

Texto original:
https://www.ipsen.com/press-releases/ipsen-and-exicure-enter-into-exclusive-collaboration-targeting-rare-neurodegenerative-disorders/?fbclid=IwAR2_-K2v_3oTh60si_6AFgeE_V0hMPCjt4-1UFHnrdzlWcoU6kK-L_TWjNQ

Referencias:

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2. Crawford L, Rosch J, Putnam D. Concepts, technologies, and practices for drug delivery past the blood–brain barrier to the central nervous system. Journal of Controlled Release. 2016;240: 251-266. Available here: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168365915302923?via%3Dihub#bb0020
3. https://investors.exicuretx.com/news/news-details/2019/Exicure-Announces-Preclinical-Data-Supporting-Development-of-SNA-Technology-in-the-Central-Nervous-System/default.aspx
4. https://s1.q4cdn.com/907903764/files/doc_news/archive/b984683d-76f4-4759-9add-d2c65150ebb6.pdf
5. Rosi NL, Giljohann DA, Thaxton S, et al. Oligonucleotide-modified gold nanoparticles for intracellular gene regulation. Science 2006;312(5776):1027–1030. Available here: https://science.sciencemag.org/content/312/5776/1027?ijkey=8fbfd37b2763498a2658cc0dfaa5dc15df0e81a0&keytype2=tf_ipsecsha
6. https://www.news-medical.net/life-sciences/What-is-an-Oligonucleotide.aspx