Se completó el reclutamiento en la primera parte del estudio Fase I TANGELO
Estimada comunidad del síndrome de Angelman,
Como parte de nuestra conversación en curso y siguiendo su solicitud de recibir actualizaciones importantes y oportunas sobre el programa clínico del síndrome de Angelman (SA) de Roche/Genentech, hoy nos complace anunciar que se ha completado el reclutamiento mundial para la primera parte del estudio Fase I TANGELO evaluando Rugonersen*, la terapia UBE3A-LNA en investigación RO7248824 (RG6091). Se han reclutado un total de 50 personas que viven con el síndrome de Angelman en 4 países y han completado la dosificación en la primera parte del estudio TANGELO fase1. Todos los participantes del estudio han completado la primera parte del estudio TANGELO, también llamado Dosis Ascendente Múltiple (MAD), donde recibieron hasta 3 dosis en un periodo de 8 semanas. A todas las familias se les ofreció continuar con la segunda parte del estudio TANGELO fase1, también conocido como extensión a largo plazo (LTE), que evaluará diferentes niveles de dosis con intervalos largos entre administraciones por un período prolongado de tiempo, actualmente planificado hasta por 3 años.
“Las personas que viven con el síndrome de Angelman y sus familias enfrentan desafíos que les cambian la vida e incertidumbres que no se abordan con los tratamientos actuales”, dice Brenda Vincenzi, M.D., directora médica senior en Roche. “Estamos entusiasmados de que se haya completado la primera parte de nuestro ensayo clínico de fase1 con la inscripción y creo que es un próximo paso crítico hacia el desarrollo de una nueva terapia que tiene el potencial para transformar el panorama del tratamiento de esta devastadora enfermedad”.
Este gran logro es el resultado del compromiso de la comunidad de Angelman desde el comienzo de los planes de Roche/Genentech para iniciar el desarrollo de Rugonersen en el síndrome de Angelman, y estamos muy agradecidos con todos los participantes del ensayo, sus familias, los sitios y el personal del ensayo clínico, y la comunidad Angelman en general (incluidas organizaciones de pacientes y colaboradores académicos) que han apoyado las fases de diseño, iniciación y reclutamiento del estudio.
¿Qué sucede ahora que se completó el reclutamiento para la primera parte de TANGELO? ¿Cuándo estarán los resultados disponibles?
Si bien la finalización del reclutamiento de la parte MAD del estudio es una noticia emocionante, la segunda parte del ensayo ha comenzado. A cada participante del ensayo se le ofrecerá continuar realizando pruebas, exámenes médicos, evaluaciones, inyecciones intratecales de la terapia en investigación Rugonersen, y el uso de varias herramientas de monitorización durante un período de 36 meses. La seguridad de los participantes y la experiencia del ensayo se evaluarán y monitorizarán periódicamente por los investigadores y Roche/Genentech en los sitios del ensayo.
Una vez que se complete la segunda parte del estudio, los investigadores analizarán los datos generales del estudio, que esperamos ocurra en algún momento de 2026. Si el perfil de riesgo-beneficio de Rugonersen parece favorable, los datos serán presentados a las autoridades de salud para su consideración para apoyar un mayor desarrollo del programa clínico Rugonersen.
Si tiene alguna pregunta sobre esta actualización, no dude en ponerse en contacto con nosotros.
Sinceramente,
| Dra. Brenda Vincenti Director médico senior PD Neurociencia | Shady Sedhom Director de la Asociación Global de Pacientes |
*RG6091 tiene un nuevo nombre: Rugonersen
Rugonersen es la denominación común internacional (DCI), también conocida como nombre genérico, para la molécula en investigación conocida más recientemente como RG6091.
El proceso INN está formalmente a cargo de la Organización Mundial de la Salud y solo puede iniciarse si una molécula en investigación se encuentra en la fase de prueba de ensayo clínico. Hay muchas consideraciones sobre cuando solicitar una INN, como usar la palabra requerida «raíz» o la terminación del nombre que permite la atención médica profesionales para reconocer un grupo similar de sustancias (-rsen), suficiente singularidad de otras DCI aprobadas para ayudar a la prescripción segura, y si la DCI se puede utilizar y pronunciar en múltiples idiomas.
Rugonersen es un medicamento en investigación no aprobado para el tratamiento del síndrome de Angelman por las autoridades sanitarias. Si las autoridades sanitarias finalmente aprueban un medicamento en investigación, un nombre de marca sería asignado.
Preguntas y respuestas
1. ¿Qué es el estudio TANGELO Fase I?
El estudio TANGELO fase1 prueba una terapia UBE3A-LNA en investigación llamada Rugonersen (RO7248824) para evaluar su seguridad y tolerabilidad en el síndrome de Angelman, cómo es manejado por el cuerpo y sus efectos sobre los síntomas centrales del SA. Inscribimos a 50 niños entre 1 y 12 años que tienen un diagnóstico molecular de SA, ya sea de un genotipo de deleción o mutación, en este estudio.
El estudio TANGELO fase1 se divide en dos partes:
- Dosis múltiple ascendente (MAD): evaluación de la seguridad y tolerabilidad de los niveles de dosis ascendentes, comenzando con un nivel de dosis muy bajo y
- Extensión a largo plazo (LTE): Evaluación de diferentes niveles de dosis con largos intervalos entre administraciones
Rugonerse está diseñado para atacar la sospecha de causa raíz del SA, que es la falta de proteína UBE3A en el cerebro. Todos los participantes están recibiendo la terapia en investigación; el tratamiento con placebo no se administra durante el curso de este estudio. No sabemos si la salud de un niño al participar en este estudio mejorará, pero la información recopilada del estudio puede ayudar a otros con SA en el futuro.
2. Acceso a Rugonersen
En este momento, Rugonersen solo está disponible a través del estudio clínico de Fase I TANGELO. Los resultados del estudio deberían proporcionar una mejor comprensión de los beneficios y riesgos de Rugonersen, planeamos expandir los esfuerzos de investigación y potencialmente iniciar ensayos clínicos adicionales.
Nuestro equipo reconoce que el interés en participar en la investigación clínica de SA puede ser mayor que la capacidad de nuestro programa en desarrollo, y que no todas las personas con SA, ni todos los centros interesados en este estudio clínico podrán participar. El estudio TANGELO fase1 es el primer ensayo de un programa de desarrollo clínico más amplio diseñado para generar datos para que el beneficio y el riesgo de Rugonersen puedan determinarse lo más rápido posible.
3. Comunicaciones sobre los datos del estudio
Roche y Genentech están comprometidos con una comunicación transparente y oportuna, así como con garantizar la integridad de las operaciones de ensayos clínicos en curso y la recopilación de datos. En línea con nuestra política global sobre el intercambio de información de estudios clínicos, compartiremos actualizaciones generales del programa y datos relevantes de estudios clínicos completados y en curso con la comunidad científica a través de canales apropiados (por ejemplo, reuniones científicas, revistas revisadas por pares, etc.).
Una vez más, agradecemos a la comunidad de Angelman por su colaboración y apoyo continuo a nuestros esfuerzos de investigación. Este es un momento emocionante para la investigación del SA, y estamos comprometidos a trabajar juntos para que la ciencia avance en la comprensión del SA.
4. ¿Las personas aún pueden unirse al estudio TANGELO fase1?
Aunque el reclutamiento para la primera parte de TANGELO (la parte MAD) se ha completado, el reclutamiento adicional para la segunda parte de TANGELO (la parte LTE) está en curso por un tiempo limitado a un número de pacientes nuevos.
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