15 February 2021
Ensayo exitoso de fase 1 para el NNZ-2591 de Neuren
Después de un año de montaña rusa, un medicamento de Angelman se acerca a los pacientes
A Resaltar:
• La dosificación oral dos veces al día durante siete días fue bien tolerada en todos los niveles de dosis probados
• Sin eventos adversos graves (AAG)
• No hay hallazgos clínicamente significativos de pruebas de laboratorio de seguridad, signos vitales o pruebas cardíacas.
• Todos los eventos adversos (EA) fueron leves o moderados y se resolvieron durante el ensayo.
• Todos los sujetos completaron la dosificación, excepto un sujeto con la dosis más baja
• Los análisis de FC están en curso
• Neuren se prepara para la reunión de la FDA, las aplicaciones IND y los ensayos de fase 2
Melbourne, Australia:
Neuren Pharmaceuticals (ASX: NEU) informó hoy que en su Fase 1 del ensayo, la dosificación oral dos veces al día de NNZ-2591 durante siete días fue segura y bien tolerada en los participantes en el ensayo. Los datos del ensayo de fase 1 formarán parte del nuevo fármaco en investigación (IND) planeado por Neuren. Las solicitudes a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU (FDA), están en preparación para los ensayos de Fase 2 para los síndromes de Phelan McDermid, Angelman y Pitt Hopkins en 2021.
Jon Pilcher, director ejecutivo de Neuren, comentó: “Este ensayo fue la primera dosis en humanos de NNZ-2591 y estamos muy satisfechos con el resultado. La dosificación oral dos veces al día durante siete días fue segura y la tolerancia a estas dosis esperamos que estén dentro del rango terapéutico efectivo, lo que nos da confianza para administrar las dosis a los pacientes en nuestros ensayos de fase 2 planificados».
Resultados de primera línea del ensayo:
El ensayo se realizó bajo GCP en instalaciones comerciales de ensayos clínicos en Perth y Sydney. El objetivo principal fue evaluar la seguridad y la tolerabilidad, con un objetivo secundario de evaluar los parámetros farmacocinéticos (PK). Dos tandas de doble ciego controlados con placebo en ocho voluntarios adultos sanos recibieron dosis por vía oral dos veces al día durante siete días. En cada cohorte, seis sujetos recibieron NNZ-2591 y dos sujetos recibieron placebo. Cada tanda se guió hacia la dosis objetivo, siendo la dosis objetivo en la segunda tanda el doble de la dosis objetivo que en la primera tanda. Estas dos tandas fueron precedidas por pruebas preliminares de dosis orales únicas de NNZ-2591, que permitieron el modelado de posibles regímenes de dosificación múltiples.
Se registraron los eventos adversos (EA) y se analizaron muestras de sangre para determinar los parámetros de seguridad. También se realizaron pruebas cardíacas y exámenes neurológicos. Las muestras de sangre fueron recopiladas para los análisis de FC, que están actualmente en curso.
No se observaron eventos adversos graves (AAG). Todos los efectos adversos observados fueron leves o moderados y resueltos durante el análisis posterior. No hubo hallazgos clínicamente significativos en el laboratorio durante las pruebas a nivel de seguridad, signos vitales o pruebas cardíacas.
En las tandas de dosis de siete días, el EA más común informado fue somnolencia. En la siguiente tanda de dosis sólo uno de los EA notificados fue moderado, el resto fueron leves. Todos los sujetos completaron la dosis programada, salvo uno de los ocho sujetos en la tanda de dosis más baja, que interrumpió la administración después de recibir la primera dosis inicial después de una somnolencia moderada y descoordinación.
Sobre Neuren:
Neuren está desarrollando dos nuevas terapias farmacológicas para tratar cinco trastornos neurológicos graves que aparecen en la primera infancia, ninguno de los cuales tiene medicamentos aprobados. El principal compuesto farmacológico, trofinetida, se encuentra actualmente en un ensayo clínico de fase 3 para el síndrome de Rett y ha completado un ensayo clínico de fase 2 en el síndrome de X frágil. Ambos programas han sido designados como designación Fast Track por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Neuren ha concedido una licencia exclusiva a ACADIA Pharmaceuticals Inc. para el desarrollo y comercialización de trofinetida en Norte América, conservando todos los derechos fuera de América del Norte.
Neuren planea iniciar los ensayos de Fase 2 de su segundo fármaco candidato, NNZ-2591, para los síndromes de Phelan, McDermid, Angelman y Pitt Hopkins en 2021.
Debido a la necesidad insatisfecha urgente, los cinco programas han recibido la designación de «medicamento huérfano» tanto en los Estados Unidos como la Unión Europea, una designación que proporciona incentivos para fomentar terapias para enfermedades raras y graves.
Contacto: Jon Pilcher, Director Ejecutivo: jpilcher@neurenpharma.com; +61438422271
Información sobre las reglas de listado de ASX:
Este anuncio fue autorizado para ser entregado a la ASX por la junta directiva de Neuren Pharmaceuticals Limited, Suite 201, 697 Burke Road, Camberwell, VIC 3124
*Declaraciones prospectivas:*
Este anuncio contiene declaraciones a futuro que están sujetas a riesgos e incertidumbres. Semejantes declaraciones implican riesgos conocidos y desconocidos y factores importantes que pueden variar los resultados reales, desempeño o logros de Neuren pudiendo ser materialmente diferentes de las declaraciones en este anuncio._