Bienvenido a Neuren Pharmaceuticals (www.neurenpharma.com; ASX: NEU). Neuren es una empresa con sede en Melbourne que esta a la vanguardia de los esfuerzos para desarrollar tratamientos efectivos para los trastornos de neurodesarrollo pediátrico raros.
En los últimos años, han dirigido con éxito su primer fármaco (Trofinetide) que esta en ensayos clínicos en fase 3 (la última etapa antes de la aprobación) para el tratamiento del síndrome de Rett. La prueba final está en marcha en los EE. UU. Y los resultados se publicarán a finales de año. Su segundo fármaco, «NNZ-2591», se encuentra en desarrollo clínico para otros cuatro trastornos del desarrollo neurológico, incluido el síndrome de Angelman. La emocionante noticia que tiene FAST Australia es que planean iniciar un ensayo clínico australiano en Angelman a finales de 2021.
Su fármaco NNZ-2591 ha demostrado una gran eficacia en un modelo de ratón del síndrome de Angelman y ha recibido la designación de fármaco huérfano tanto por la FDA de EE. UU. Como por el regulador europeo de fármacos, la EMA. Los estudios preclínicos con NNZ-2591 han demostrado que parece normalizar la biología subyacente del cerebro y sugieren que NNZ-2591 puede tener un efecto favorable en las características generales del síndrome de Angelman, en lugar de limitarse a tratar un síntoma aislado o varios síntomas.
Durante los próximos meses, FAST mantendrá a la comunidad actualizada sobre Neuren, el estudio y su medicamento. En este espacio podéis encontrar futuras noticias