En FAST ESPAÑA creemos que dentro de que el síndrome de Angelman sea una enfermedad rara, ésta rompe todos los moldes del paradigma:
Para empezar, el síndrome de Angelman es monogénico, lo que significa que podemos centrar nuestros esfuerzos en un solo lugar, y además está marcado por la impronta, lo que nos ofrece más estrategias para corregir el error. Pero hay una tercera característica del síndrome de Angelman que facilita la búsqueda de tratamientos y, en última instancia, de una cura: no es un trastorno degenerativo. Se cree que varios enfoques, que ya se han probado en modelos animales, tienen el potencial de revertir los efectos del trastorno en niños, adolescentes y adultos.
La tarea que tenemos ante nosotros en FAST es un reto: ¿Podemos cambiar el destino biológico? ¿Cómo se puede equilibrar el esfuerzo por lograr avances científicos y tecnológicos y, al mismo tiempo, mantener seguros a sus seres queridos? ¿Cómo será corregir un error genético en una persona que ya ha vivido y se ha desarrollado durante años con él?
No sabemos las respuestas a ninguna de estas preguntas, pero estamos comprometidos a descubrirlas.
Sin embargo, la única manera de hacer algo nuevo y un poco radical es hacerlo de manera responsable. Desde aquí, puedes conocer el panorama más amplio del desarrollo de fármacos y cómo operamos en él, además cómo es el campo actual del desarrollo de fármacos para el síndrome de Angelman:
- Desarrollo de fármacos 101
- Pipeline