La fundación la componen todas las familias y amigos del síndrome de Angelman que desean conocer y apoyar la investigación del SA en España. La fundación es humildemente conducida por dos grupos de trabajo, por un lado, el patronato de la fundación compuesto por padres y madres del síndrome; y por otro, el consejo científico compuesto por los doctores e investigadores que mejor conocen el síndrome en España.
Nuestra misión
La fundación tiene como misión principal y única la investigación en el síndrome de Angelman y comunicar a todos los niveles (familias, farmacéuticas, profesionales, amigos, etc.) los avances que se están dando decididamente en ese ámbito. Nuestro objetivo es llevar el tratamiento terapéutico a la práctica médica actual lo más rápido posible, y traer esos ensayos clínicos a España. Para ello, ponemos todo el esfuerzo y capacidad de la comunidad Angelman que desea colaborar y ser partícipes de este fin.
Muestra filosofía
Durante décadas, las organizaciones de investigación de enfermedades raras y sin fines de lucro como FAST han modelado sus filosofías de financiación a partir de la Sanidad Pública, donde se presupuestan inversiones en investigación, realizando convocatorias anuales, esperando a que los científicos se acerquen con ideas, seleccionando las aplicaciones más prometedoras y esperando a que realmente sean fructíferas. Desde FAST USA nunca se ha interesado en este enfoque debido a su lentitud y linealidad para financiar la investigación. Por el contrario, FAST USA adoptó el modelo innovador de filantropía de riesgo, reclutando un equipo interno brillante para trabajar en asociación con científicos líderes en un estudio complejo, definido como alto riesgo/alta recompensa, que garantizara terapias prometedoras, y lo hacen desde la mesa del laboratorio hasta la cabecera del paciente lo más rápido posible.
Adoptando un modelo de negocio en el que tenemos aportaciones y control sobre la dirección de la investigación, FAST USA reunió un equipo interno de expertos en ciencia, medicina, gestión empresarial, finanzas, derecho, contabilidad y tecnología. Además de financiar becas de investigación, que incluyen más de $ 360,000.00 en becas posdoctorales, FAST USA también ha realizado investigaciones contratadas sobre proyectos específicos con hitos y entregables bien definidos.
El síndrome de Angelman es actualmente uno de los campos de investigación científica más prometedores; confiar únicamente en la investigación iniciada por investigadores para identificar e implementar los tratamientos de los pacientes es ineficiente y miope. Además, la verdadera colaboración de los investigadores que trabajan en forma cooperativa es el único enfoque exitoso de la ciencia del tratamiento.
En mayo de 2013, FAST USA lanzó la iniciativa de investigación Angelman más agresiva de la historia, reuniendo a 24 investigadores de 4 universidades en verdadera colaboración para identificar tratamientos adicionales y una cura para el síndrome de Angelman. La iniciativa FAST Integrative Research Environment (FIRE) ya ha identificado varios posibles candidatos a tratamiento para ensayos clínicos en humanos. FAST continuará financiando pequeños ensayos de prueba de concepto que posicionarán mejor a la comunidad Angelman para una mayor financiación de la FDA y / o se asociará con compañías farmacéuticas para tender un puente sobre el llamado «Valle de la Muerte» en la investigación traslacional.
FAST ha demostrado el éxito de nuestra filosofía de financiación en muy poco tiempo y con relativamente poca financiación. No se trata de cuánto gastas, sino de cómo lo gastas. FAST está financiando una ciencia más inteligente y rápida y, con la financiación adecuada, ahora tenemos
Nuestras prioridades
Estamos 100% comprometidos en acelerar el desarrollo de tratamientos que propicien un avance significativo en la mitigación de síntomas para los pacientes del síndrome de Angelman (SA). Los síntomas del síndrome de Angelman han sido infravalorados por la comunidad investigadora durante demasiado tiempo. La investigación dirigida a identificar tratamientos para la disfunción motora, las convulsiones y las características conductuales del síndrome de Angelman es una de nuestras principales prioridades. FAST España participa activamente en todas las investigaciones que se están desarrollando en la actualidad en España para el síndrome de Angelman.